CDE手把手教你如何以患者为中心开展临床研究

8月9日，CDE连发3份指导原则征求意见稿：

《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》

《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》

《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》

 

 

“以患者为中心”的药物研发是指以患者需求为出发点、视患者为主动参与者、以临床价值为最终目的，该理念已成为当前药物研发的核心指导思想。

 

作为药物临床试验的试验参与者和医疗实践的对象，患者对疾病状态和治疗有亲身体会，可为药物研发提供更贴近患者群体期望、有价值的信息。

 

国际人用药品注册技术协调会（ICH) 以及美国食品药品监督管理局（FDA）等各国监管机构均在探索如何将“以患者为中心”作为核心指导思想，将患者的体验、观点和需求纳入到药品临床试验的设计、实施和获益-风险评估中。同时，我国也着力发展以患者为中心的药物临床研发，先后发布了多份指导原则，意在明确如何将患者纳入临床研究的全生命周期中。本次CDE发布的3份指导原则为如何设计，实施以患者为中心的研究以及如何以患者为中心评估研究的风险与获益提供了详细的指导说明。

 

《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》

 

 “以患者为中心的临床试验的设计，应不断了解患者需求，在符合科学性的原则下将有意义的患者体验数据纳入临床试验设计要素的考量中，并充分关注试验参与者的感受。”

 

 “以患者为中心的有效性评价，不应仅关注试验药物对于生存时长、客观指标的改善，而应当同时关注患者身心感受、功能状态和生存状态的获益。可以使用基于临床结局评估（clinical outcome assessment, COA）的有效性评价方法，在临床试验中收集患者体验数据。”

 

指导原则不仅强调了患者体验在临床试验设计中的重要性，同时也指出COA是测量患者体验的有效工具，并对COA的使用进行了详细描述，包括是否采用基于COA的评估数据作为主要终点，如何选择适当的COA对患者进行评估，使用COA评估试验药物的安全性和耐受性，并对在部分适应症中COA的使用进行了举例说明。这充分体现了CDE对于将COA用于临床研究有效性评价的积极态度。

 

《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》

 “以患者为中心的临床试验的获益风险评估，是将患者需求纳入到药物的获益-风险评估体系中。”

 

 “可靠的患者体验数据可作为获益-风险评估的证据之一，应用方法学合理的、适用于目的收集工具获得的患者体验数据，可增加其在获益-风险评估中的适用性。”

 

“基于COA的临床终点可作为评价临床获益的主要终点（单或复合终点）或预先定义的次要终点。”

 

指导原则首先强调了患者体验数据是获益-风险评估的重要证据，提倡将基于COA的终点指标用于评价药物的临床获益及其安全性和耐受性。此外，还提倡收集患者偏好信息等其它患者体验数据。因此，在获益-风险评估中，我们不仅要重视COA的评估结果，还需要收集患者的治疗需求、用药便利性、依从性、对不良反应的耐受情况等复杂多样的数据。

 

 

 

《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则》

 

“以患者为中心的临床试验实施，旨在改善试验参与者的体验、减轻试验参与者参与临床试验的负担。”

 

“采用一些新技术、新方法、新模式改善试验参与者体验、减轻试验参与者负担。”

 

“电子化COA（eCOA）具有可采集实时、真实的数据，数据转录容易等优势，可以结合可穿戴设备或移动电子平台（如手机app）实施，为试验参与者提供便利。”

 

指导原则强调，在实施临床研究时，应采用数字化技术来减轻患者负担，并指出eCOA是收集患者信息的有效工具，鼓励在确保信效度的情况下将纸质COA转化为eCOA。此外，CDE同样提出可以应用移动医疗（例如移动/可穿戴设备）、远程监护（智能检测/监测设备）对试验参与者信息（包括实时的体征、用药依从性等）进行远程收集。

 

 

总结来说，以上三份指导原则，为我们集中解答了3个问题：

 

1.     怎样进行以患者为中心的临床研究？

答：通过收集患者体验数据，将患者的感受纳入临床研究设计、获益-风险评估的考量中；将COA的评估结果纳入研究终点的考量中。

 

2.     患者体验数据包括哪些内容？

答：患者体验数据不仅包括基于COA的评估结果，还包括所有由患者端（但不限于患者本人）提供的有关患者对疾病和治疗的体验、需求、观点、偏好等信息。

 

3.     如何收集患者体验数据才能减轻患者负担？

答：使用电子化手段，在确保信效度的前提下将纸质COA转化为eCOA收集主观数据； 合理使用远程设备收集客观数据。

 

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