大咖论道|不同视角下，医药研发的数字化转型之路
7 月17日，一临云临床试验一体化云平台发布会在上海成功举办，发布会中进行了精彩的圆桌论坛环节。本次圆桌论坛由阿诺医药高级副总裁Tom Tang主持，上海市精神卫生中心机构办主任沈一峰、联拓生物转化开发和临床运营副总裁吕承、银河基金总经理于东升以及康龙临床临床服务高级副总裁张海各抒己见，分别从医疗临床领域、创新药企业、资本市场及CRO的立场为我们分析了不同视角下医药研发数字化的进程、应用和前景。
Tom Tang
阿诺医药高级副总裁
首先，Dr. Tang表达了自身看法，他非常看好临床试验信息化产业，并列举了多个国外成功发展的临床试验信息化企业。他表示，在经济环境比较冷淡的今天，临床试验信息化产业依然蓬勃发展，他也因此非常看好一临云的未来。随后，他对其他嘉宾进行了提问。
从医患角度，
如何看待eCOA的 使用？
沈一峰 上海市精神卫生中心机构办主任
问题一：沈主任您好，您是精神领域的专家，对精神类药物的临床开发了如指掌。对eCOA在这个领域的发展及应用了解甚深。您可否站在一个eCOA直接应用者的角度谈谈医生或者患者使用eCOA的应用场景，这些年的发展，以及未来的展望？
谢谢主持人，我先来说说“以患者为中心”。“以患者为中心”的核心问题是患者是否满意。以往我们总是强调患者是试验参与者，要保证患者的权益以及患者是否安全。ICH E6(R3)和E8(R1)都提到未来患者将不再仅仅是试验参与者，而是参与者，不仅参与临床研究，未来患者的角色将会前移到方案的制定，甚至是需求的调研，最终让患者的需求得到满足，形成一个闭环。
以ePRO为代表的这类工具提供了一个很好的，让患者发声的机会。在国内，除了肿瘤和罕见病，几乎没有患者组织。而在国外，患者组织的力量很强大，他们可以影响很多事情。没有组织的患者要通过什么渠道来表达自己的想法？从这个角度来说，工具的改良就很有价值了，患者可以通过这些工具来表达自己。
此外 ，是否有他人在场，也会影响患者对于自我感受的表达。以asex亚利桑那性体验量表的数据收集为例。我们发现，相对于医生全程在场的情况，患者独自完成问卷（医生不在身边）可能会获得更多信息和内容。 ePRO为患者提供了无需面对医护人员，真实表达自我感受的机会，其获取的数据会更加真实可靠。
总的来说，患者的真实体验是药物临床研发最开始的初心和最终的目的，不符合患者需求的产品是没有未来的。
其次 ，我们再来讲医生做量表评估的核心问题：
1. 医生填写的量表评估是否可靠，他是否严格按照要求进行评估；
2. 医生是否有未被满足的需求。
关于第一个问题 ，eCOA可以很好地解决：
1. 医生填写量表时会有过程记录，医生做出的判断可溯源，可质控；
2. 量表填写过程会有人进行核查，对医生有督促作用；
3. 研究者可获得更多额外信息，如量表填写的时长，条目填写的顺序等。
关于第二个问题 ，eCOA也有提升和帮助，能够减轻医生的工作负担：
1. 医生无需再花时间精力去记条目本身的内容和评分规则；
2. 量表测评完成后数据直接由EDC捕获，医生无需记录评分，也无需再把评分转录进电脑；
3. 真正实现可预约和可管控，使量表测评更加标准化。
从资本市场的角度，
如何看待临床研究信息化的发展？
于东升 银河基金总经理
问题二：目前新药研发在中国非常火热，相应配合的平台，如一临云所做的数字化平台，CRO服务平台，以及生产研发服务的CDMO都在发展，请问于总，您作为一名在二级市场有丰富经验的投资人，您是如何看待临床研究信息化未来的发展空间以及可能遇到的瓶颈呢？
谢谢主持人，这两年的市场环境比较特殊，一级市场依然火爆，但二级市场的起伏较大。我们需要站在新的时代对产业进行理解，考虑未来新兴市场所出现的潜力。目前国内医药研发的水平距发达国家有较大差距，对医药临床研究信息化的需求依然很大。医疗行业永远是时间的朋友，企业的核心价值在于是否有创新能力，只有真正有创新能力的公司才能走出来。
因此从这个维度来看一临云是应势而生的 ：首先，创新药的利好政策推动医药研发的蓬勃发展，其需求也在快速提升；其次，近年来CXO方向受到资本市场高度认可，CXO赛道的发展也会为医疗领域带来很多机会；第三，行业的发展也对医药研发模式提出挑战，如更高的效率、更好的数据质量等。简单的人力扩充已无法再满足新时代医药研发的需求。
此外 ，医疗临床研发信息化的上升空间巨大。据行业内调查，美国2019年的市场规模为59亿美金，预计到2024年可达到119亿美金，增长将近一倍。中国2019年的数值约为5.4亿美金，预计到2024年可达24.7亿美金，5年内年复合增长率高达36%。从渗透率来看，欧美国家ePRO的渗透率可达50-60%，而中国仅5%，由此可见中国市场还有巨大的上升空间。
最后，一临云作为拥有专业医学团队和科学团队的新生力量，我也由衷地希望它能够承担起满足医患需求，支持和帮助中国创新药发展的历史使命，为中国大陆和香港临床研究信息化领域争取到一个有效的估值。
从申办方的角度，
如何看待现阶段临床研究亟待解决的问题？
吕承 联拓生物转化开发和临床运营副总裁
问题三：吕承先生曾在多个跨国创新药企任职，对临床信息数字化应该深有体会，请您站在申办方的角度为我们谈谈现阶段临床研究亟待解决的问题。
谢谢主持人，首先，从申办方的角度来说 eCOA 是一个数据收集的端口，申办方对于数据收集的核心需求可以总结为 3 点 ：
1. 临床数据收集的真实性，便利性；
2. 数据能够满足监管机构的需求；
3. 收集的数据满足申办方后端的需求。
从我自己的经历来说，临床研究是一个长期复杂的过程，除了患者数据的收集，申办方还需要对数据进行处理，分析，形成总结报告，最后提交申请。现阶段数据的收集和分析步骤是割裂的，因此我们迫切希望能有一家系统做到从 eCOA 中收集的数据可以形成数据集，方便我们做后期的计算和沟通，这确实是申办方的一个痛点 。
例如，大家都知道， 2021 年底我们国家在大力推进模型引导的药物研发，如果患者在采血后的数据结果能够快速导出成为一个数据集，我们就可以利用这个数据集很快地算出 PK 参数，并且快速算出一个 PopPK 的模型，推进我们的研究。因此，我们非常期待能够有供应商提供一套整合的，清晰的，完整的方案。而这块，我认为我们中国的历史包袱小，模式还未僵化，一切从零开始，是一个很好的机会。
第二个方面 我必须提到 “ 以患者为中心 ” 。我们团队经常在思考一个问题：我们设计的临床研究，我们所使用的工具，究竟是在帮助患者，还是给患者增加了麻烦？在进行临床研究时，患者体验是非常重要的。收集数据的方式简易，难度低可以使数据的质量有极大的提升。
最后 ，也是我的一个期盼，希望能够有一个供应商来引领我们，告诉我们未来的样子。有时候，最棒的产品就是改变人类生活方式的，所以我也期待着，能够有一家企业改变我们临床研究的执行方式。
从CRO公司的角度，
如何看待临床试验的数字化？
张海 康龙临床临床服务高级副总裁
问题四：今天一临云发布的很多应用系统都是面向CRO公司的，同时，被监管机构稽查最严格的也是CRO公司。那么张总，站在一个临床试验管理系统应用大户的角度上。您可否谈谈您的体会以及期待？
谢谢主持人。首先，很多创新药企业都需要一个专业的临床研究管理团队来帮助他们进行临床研究的管理。一方面中国创新药的发展时间较短，很多创新药企对于如何管理一个临床试验的经验还不足；另一方面，很多Biotech的同质性很高，速度是决定成败的关键。如何提升速度？其关键在于临床试验，而如何保证临床试验高速、高质量运行？其核心在于管理。因此创新药公司急需一个系统的临床试验管理方案。而如何才能提供一个系统的管理方案呢，这就需要将临床试验规范化、数字化。一个科学合理的系统，是帮助企业做好项目管理的基石。
其次 ，是站在应对监管部门稽查的角度。国内外许多监管机构都对于临床试验的文件做出了规范。举个例子，欧盟的GCP发表过一份文件，其中对于eTMF做出了规范，这篇文件中有两个核心要点：1. 重构临床试验的过程；2. 做好应对稽查的准备。关于第一点，其实一场临床试验结束之后，能够证明它的，就是一堆文件，我们要用这堆文件把临床试验重构出来。文件的实时性和完整性是重构临床试验过程最重要的挑战。来到第二点，关于应对稽查，核心还是在于临床研究过程中产生的文件，而这些文件的载体，就是eTMF。因此，我认为eTMF是解决这两个问题的关键。
第三 ，我认为CTMS和eTMF可以填补申办方与CRO之间的信息黑洞。申办方与CRO之间相互信任对于项目的良好推进非常重要，信任是合作的基础。但是在以前的项目过程中，申办方无法实时获取项目进度，他们不知道CRO做了什么，项目进行到哪一步了，这就产生了巨大的不安全感，同时对于CRO的信任感也会降低。此时申办方与CRO之间就会发生分歧。但是一临云的系统互联互通，就能很好解决这个问题。以我们康龙临床为例，我们要求一个月之内文件的上传率必须高于90%。文件上传后申办方就能看见了。能够看见项目的进度，申办方就有了更多的安全感，对我们的信任也就更多了。
关于一临云
一临云提供整合的一体化云平台（包括CTMS, eTMF, EDC, RTSM, eCOA等解决方案和量表管理、语言验证、评分员培训、研究构建和配置、数据质量分析等咨询服务）以及不同治疗领域（包括肿瘤学、神经病学、心脏病学、呼吸病学、皮肤病学等）的临床试验终点评估技术，将前沿科技与生命数据结合，构建全球领先的“以患者为中心”的临床证据支持SaaS云平台，帮助国内外制药企业和研究机构，提高研发效率、加快药品/器械的上市，惠及无数患者。
