最新！风湿免疫临床试验 “指导原则变奏曲”：从征求意见到正式发布
近日，
CDE正式发布《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则》[1]。本项指导原则自 2023 年 6 月发布意见征求稿，经过长达一年半的严谨筹备，终于在
2025 年初重磅登场。
内容主要聚焦于针对风湿免疫类性疾病（
Rheumatic Diseases, RDs）临床试验中患者报告结局指标（PROs）的应用以及考量，填补该领域长期以来在 PROs
应用规范上的空白，为后续开展高质量临床试验，加速研发进程提供支撑。
今天，咱们就来唠唠征求意见稿与正式稿，看看它们之间都藏着哪些有趣的变化吧
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名字和
“出场介绍” 的小变动
先来说说目录和名字，首先是对目录进行了描述上的调整，同时，对风湿免疫性疾病的英文名称及简称进行了统一更正为
Rheumatic Diseases，简称为RDs。
再看背景部分，正式稿像是给自己做了个
“医美微调”，让表述更简洁、专业。同时，从征求意见稿中提及
“全面评估药物的长期有效性和安全性[2]”改为“全面评估药物的获益与风险[1]”，还特意提到和监管部门沟通确认的相关研究及 PROs
结果可体现在药品说明书中。这就像是给研究人员画了张清晰地图，告知努力方向和成果“存放地”。
应用内容的
“升级打怪”
PROs在风湿免疫性疾病中的应用部分，正式稿直接把 “反映疾病症状相关信息” 升级成
“反映疾病症状严重程度”，同时对常见临床症状也精简为“疼痛、疲劳”，就好比射箭，以前是圈定了方向，现在直接瞄准靶心！
【拿疼痛评估来说，视觉模拟评分（
VAS）从原来的10cm改为100mm，虽然数学意义上没有变化，但熟悉VAS评分的小伙伴都知道差异点吧~】
反映对日常生活质量的影响，正式稿删除原来
EQ-5D的举例，并将征求意见稿中 “经常需要关注疾病不同时期或不同阶段患者主观感受的改善[2]”
的“改善”修改为了“改变”，进一步表明不论好转、恶化等，应对患者感受收集更加全面。正式稿中还新增对PROs 解读的注意点——“即使是同一个量表，在不同疾病之间也可能不同。对于 PROs
解读，更重要的是考虑被广泛接受的临床重要差异[1]”。
反映患者对干预措施的满意度，仅对内容有轻微调整，如修改措辞、调整词语先后顺序，仍着重强调关注患者主观感受以及临床需求等。
反映患者主观感受方面的长期用药获益与风险，
除个别词语调整，更加鼓励和监管部门积极沟通
——新增“鼓励在试验设计阶段，从研究周期、随访访视、研究人群等方面综合考虑选择合适的收集方式并与监管部门积极沟通[1]”。
临床研究考虑的
“新规矩”
正式稿新增在
RDs新药临床试验中，对于疾病定义、PROs工具遴选的考量需求——“建议先根据疾病特有症状的重要性或/和严重程度进行排序，再选择合适 PROs 测量工具[1]”。
同时，对比征求意见稿，正式稿对评估适用性的要求更细致更严格，特意叮嘱量身定制更合适的
——“建议开发针对中国人群的量表并评估试用性[1]”、“不应采用未经验证和评估的量表类 PROs 测量工具用于关键性临床研究[1]”。
以
PROs 作为临床研究主要终点上，正式稿再次谨慎地加了新规——“如计划采用 PROs
作为临床研究的主要终点时，应及时与监管部门沟通[1]”。这就好比开车要遵守交通规则，提前报备，才能稳当上路。
电子化系统的
“闪亮登场”
随着科技发展，电子化患者报告结局（
ePRO）运用越加广泛。对于这一方面，正式稿和征求意见稿并无差异，依旧明确表示ePRO显著的数字化、远程化和实时化的特点，能让数据收集更准，患者参与度更高，研究者工作更轻松，还能降低成本。
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从征求意见稿到正式稿，这些变化就像给风湿免疫性疾病临床试验研究到的开展送了一套升级装备。按照这些新的
“游戏规则”，接下来咱们好好利用 PROs 和电子化系统，及时和监管部门积极沟通，在攻克风湿免疫性疾病的道路上一路 “升级打怪”，为患者带来更多希望！
参考文献：
[1] 国家药监局药审中心关于发布《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则》的通告（2025年第10号）
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/2333a5e1f8f2f932626d2c2e04506477
[2]国家药品监督管理局药品审评中心. 关于公开征求《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则》意见的通知
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/e36df37c50ee7e4127c018d8c5459a2c
