政策解读 | CDE发布罕见病临床试验指导原则，聚焦去中心化

 

 

 

5月底，CDE发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》（以下简称《指导原则》），明确深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发。

为什么要在罕见病领域推广DCT？

目前，罕见疾病药物临床研发存在诸多挑战：人数少，加剧招募难度；试验流程复杂，访视方式多样，临床试验周期长，终点指标复杂等等。

此外，一些罕见疾病患者的疾病症状严重，行动不便，限制了患者前往研究中心的意愿和能力。因此，探索更有利于患者参与的新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率。

去中心化临床试验（ Decentralized Clinical Trials，DCT）是指在传统临床试验中心以外地点通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动的临床试验。

DCT可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术（Digital health technologies，DHT），为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。

 

一、实现以患者为中心

“以患者为中心是 DCT 设计与实施过程中的重要原则。”

除遵循 GCP 基本原则外，《指导原则》明确开展罕见疾病药物 DCT 的基本原则包括：以患者为中心、切合目的和基于风险的质量管理。

其中，以患者为中心是 DCT 设计与实施过程中的重要原则，明确：

1、了解特定患者人群在参与药物临床试验中存在的难点与痛点，并以解决痛难点为目标设计与实施 DCT。

2、充分考虑试验参与者需求，不应为降低操作难度，或以损害临床试验质量为代价，而将必要的“中心化”流程/操作，改为“去中心化”。

3、不应增加参加临床试验机会的不平等性，对不具备相应设备或设备性能不达标的试验参与者，应由申办者提供必要设备等。

 

二、DCT应用建议

“利用 DHT 开展以患者为中心的 DCT，并在罕见疾病研究领域予以推广，将有助于患者更便利地参与药物临床试验。”

《指导原则》表明，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发过程中如何应用 DCT 提出建议：

1、考虑罕见疾病试验参与者的实际情况和需求，选择合适且需经过临床验证的DHT，以确保其安全性和有效性。

2、DHT 使用前申办者需对临床研究过程中涉及的计算机化系统进行验证，对数据的初始输入和任何后续更改要保持稽查轨迹。

3、应确保数据安全保障措施到位，患者数据的可溯源性以及不同设备或技术平台收集数据的一致性。

通过应用 DHT，可以实现在罕见疾病药物临床试验中及时、持续地大量采集临床试验数据，从而有助于采用适应性试验设计，提高设计灵活性，缩短试验时间，提高研究效率。

 

三、鼓励应用eCOA

“鼓励在药物研发早期开展eCOA 的应用/开发，并适时恰当地延续至后续临床研究和关键注册研究中。”

《指导原则》在 DCT应用场景中提到，罕见疾病药物临床试验终点的远程电子化临床结局评估是罕见疾病药物 DCT 的重要组成部分。

通过 DHT 等方法实现测量的 eCOA 工具可以提供实时数据收集和监控，减少数据记录的错误和漏报，提高数据质量和完整性。鼓励在药物研发早期开展eCOA 的应用/开发，并适时恰当地延续至后续临床研究和关键注册研究中。

 

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